Nýstárleg lyf þýða oft ný meðferðarmöguleika fyrir sjúklinga og framfarir í heilbrigðisþjónustu fyrir almenning. Miðstöð Matvæla- og lyfjaeftirlits Bandaríkjanna (FDA) fyrir lyfjamat og rannsóknir (CDER) framkvæmir alhliða mat á fyrirhuguðum lyfjum sem byggir á nauðsynlegum rannsóknarþáttum hönnunar og öðrum þáttum sem krafist er í lyfjaumsókn. Frá og með 31. desember 2023 hefur FDA samþykkt alls 55 ný lyf árið 2023, þar á meðal 37 nýjar sameindaeiningar og 18 líffræðilegar vörur. Eftirfarandi er samantekt og kynning á nýjum sameindalyfjum sem CDER samþykkti árið 2023. Þessi grein inniheldur ekki ný líffræðileg lyf til lækninga, bóluefni, ofnæmisvörur, blóð og blóðafurðir, plasmaafleiður, frumu- og genameðferðarvörur eða aðrar vörur sem eru samþykktar af Miðstöð líffræðilegra mats og rannsókna árið 2023.
Brenzavvy
Þann 20. janúar 2023 tilkynnti Theracos Bio Pharmaceuticals að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) samþykkti Brenzavvy til notkunar sem viðbót við mataræði og hreyfingu til að bæta blóðsykursstjórnun hjá fullorðnum með sykursýki af tegund 2. Virka innihaldsefnið í lyfinu er bexagliflozin, bexagliflozin. Það er natríum-glúkósa co-transporter 2 (SGLT2) hemill. Ekki er hægt að nota þessa vöru hjá sjúklingum með sykursýki af tegund 1 eða meðhöndlun á ketónblóðsýringu af völdum sykursýki, svo og sjúklingum sem eru með ofnæmi fyrir bexagliflozini. Það hentar ekki sjúklingum með nýrnasjúkdóm á lokastigi eða þeim sem eru í meðferð. Meðferð við sykursýki af tegund 2 hjá sjúklingum sem eru í skilun.
Jaypirca
Þann 27. janúar 2023 tilkynnti Eli Lilly að FDA hefði flýtt fyrir samþykki nýrrar kynslóðar BTK-hemils Jaypirca, sem hentar til meðferðar á bakslagi eða eldföstum möttulfrumueitilæxli (möttulfrumueitilæxli) eftir að hafa fengið að minnsta kosti tvær línur af altækum meðferð (þar á meðal BTK hemlar). MCL) fullorðnum sjúklingum. Virka innihaldsefnið í þessari vöru er pirtobrutinib, sem er fyrsti og eini ósamgildi (afturkræfi) BTK hemillinn sem FDA hefur samþykkt og sá fyrsti í heiminum.
Örserdu
Þann 27. janúar 2023 samþykkti FDA Elacestrant, dótturfyrirtæki Stemline Therapeutics, dótturfyrirtækis Menarini, til að fá flýtisamþykki FDA undir vöruheitinu Orserdu fyrir konur eftir tíðahvörf með ER+, HER2- og ESR1 stökkbreytingar þar sem sjúkdómurinn hefur þróast eftir tíðahvörf. að minnsta kosti fyrsta lína innkirtlameðferð. eða fullorðnum karlkyns sjúklingum með langt gengið eða með meinvörpum brjóstakrabbameini. Elacestrant er sértækur estrógenviðtaka mótari (SERD) sem getur skammtaháð brotið niður estrógenviðtaka og hindrað estradíólháða ER-stýrða genaumritun og æxlisvöxt. Þetta er einnig FDA-samþykkt Fyrsta inntöku SERD samþykkt.
Kólumbía
Þann 1. febrúar 2023 tilkynnti GlaxoSmithKline að Matvæla- og lyfjaeftirlitið samþykkti markaðssetningu á súrefnis-framkallanlegum þáttum prólýl hýdroxýlasa hemli (HIF-PHI) Jesduvroq. Virka innihaldsefnið í þessari vöru er daprodustat, sem hentar til meðferðar á fólki sem hefur gengist undir skilun. Jesduvroq er ekki hentugur til notkunar hjá fullorðnum með blóðleysi af völdum langvinns nýrnasjúkdóms í að minnsta kosti fjóra mánuði og sem eru ekki í skilun. Jesduvroq verður fyrsta lyfið til inntöku sem markaðssett er í Bandaríkjunum til að meðhöndla blóðleysi af völdum langvinns nýrnasjúkdóms.
Kólumbía
Þann 17. febrúar 2023 tilkynnti Travere Therapeutics að FDA hefði flýtt fyrir samþykki lyfsins Filspari, en virka efnið í því er sparsentan, endothelin og angíótensín II viðtakablokki. Þetta er annað lyfið sem FDA hefur samþykkt til að meðhöndla IgA nýrnakvilla hjá fullorðnum.
Skyclarys
Þann 28. febrúar 2023 tilkynnti Reata Pharmaceuticals að FDA samþykkti nýja lyfjaumsókn fyrir Nrf2 örva Skyclarys til meðferðar á Friedreichs ataxíu (Friedreich's ataxia) hjá fullorðnum og unglingum 16 ára og eldri. Skyclarys er fyrsta Það er líka eina lyfið sem hentar sjúklingum með Friedrichs ataxíu. Virka innihaldsefnið í lyfinu er omaveloxolone, sem hefur hlotið munaðarlyf, Fast Track og Rare Pediatric Disease tilnefningar frá bandaríska FDA.
Kólumbía
Þann 9. mars 2023 tilkynnti Pfizer að FDA samþykkti lyfið Zavzpret. Það er notað til að meðhöndla bráða mígreni hjá fullorðnum sjúklingum. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Zavegepant Hydrochloride. Zavegepant er þriðju kynslóðar hásækni, mjög sértækur CGRP-viðtakablokki með litlum sameindum sem hindrar CGRP-viðtakann afturkræf og hindrar þar með Líffræðilega virkni CGRP-taugapeptíðs getur létt og komið í veg fyrir mígreniköst.
Daybue
Þann 10. mars 2023 tilkynnti Acadia að FDA samþykkti Daybue til meðferðar á Rett heilkenni hjá fólki eldri en tveggja ára. Daybue er ný tilbúið hliðstæða amínóenda þrípeptíðs insúlínlíks vaxtarþáttar I (IGF-1). Virka innihaldsefnið, trofinetide, er hannað til að meðhöndla kjarnaeinkenni Rett heilkennis með því að hugsanlega draga úr taugabólgu og styðja við taugamótastarfsemi. Daybue varð fyrsta, og sem stendur eina, lyfið sem samþykkt var til að meðhöndla Rett heilkenni.
Kólumbía
Þann 22. mars 2023 tilkynnti Cidara Therapeutics að FDA samþykkti Rezzayo, þar sem virka innihaldsefnið er Rezafungin Acetate, til meðferðar á candidasmiti og ífarandi candidasýkingu hjá fullorðnum. Lyfið er nýtt echinocandin sem virkar með því að hamla beta-1,3-glúkósasyntasa og truflar þannig heilleika sveppafrumuveggsins. Þetta er fyrsta samþykkta meðferðin við ífarandi Candida sýkingum í meira en áratug.
Jóenja
Þann 24. mars 2023 tilkynnti Pharming Pharmaceutical Group að FDA samþykkti markaðssetningu Joenju í fyrsta skipti. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Leniolisib Fosfat, sem er notað til að meðhöndla PI3Kδ ofvirkniheilkenni (APDS) hjá fullorðnum og börnum 12 ára og eldri. Joenja er inntökuhemill sem sértækt miðar á fosfatidýlinositól 3-kínasa delta (PI3Kδ) og er fyrsta FDA-samþykkta meðferðin fyrir APDS.
Kólumbía
Þann 25. apríl 2023 tilkynnti Biogen að FDA samþykkti markaðssetningu Qalsody. Virka innihaldsefnið í lyfinu er tofersen til meðferðar á fullorðnum með amyotrophic lateral sclerosis (ALS, ALS) með SOD1 gen stökkbreytingum. Þetta er meira en 200 árum eftir uppgötvun ALS, þetta er fjórða lyfið til að meðhöndla ALS sem hefur verið hleypt af stokkunum á heimsvísu, og það er einnig eina lífmerkjameðferðin sem fær flýtimeðferð frá FDA fyrir meðferð á ALS sem tengist erfðafræðilegar stökkbreytingar.
Veozah
Þann 12. maí 2023 tilkynnti Astellas að FDA samþykkti skráningu Veozah. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Fezolinetant, sem er notað til að meðhöndla miðlungs til alvarlegt æðahreyfiheilkenni (VMS) af völdum tíðahvörf. Fezolinetant er NK3 viðtakablokki. Með því að hindra NK3 viðtaka, hindra samsetningu neurokinin B (NKB) og kisspeptin/neurokinin B/dynorphin (KNDy) taugafrumum, stjórnar það taugavirkni í hitastjórnunarstöðinni, endurheimtir að lokum jafnvægi og dregur úr VMS.
Miebo
Þann 18. maí 2023 tilkynntu Bausch+Lomb Corp. og Novaliq GmbH að FDA samþykkti markaðssetningu Miebo. Virka innihaldsefnið í lyfinu er perflúorhexýloktan, sem er notað til að meðhöndla merki og einkenni augnþurrks. Miebo, flúorað alkan, er vatnsfrí, einþátta, rotvarnarefnalaus augnlausn sem er fyrsta og eina augnlausnin sem FDA hefur samþykkt til að miða beint á tárauppgufun fyrir þurra augnsjúkdóma.
Kólumbía
Þann 23. maí 2023 tilkynnti Innoviva að FDA samþykkti markaðssetningu á Xacduro, sem inniheldur virku innihaldsefnin Sulbactam og Durlobactam, til meðferðar á sjúkrahússbakteríum af völdum næmra stofna af Acinetobacter baumannii asetati hjá fólki 18 ára og eldri. . lungnabólga og bakteríulungnabólga sem tengist öndunarvél. Í þessari samsetningu er Sulbactam lyf sem er byggingarlega skylt penicillíni og er ábyrgt fyrir því að drepa Acinetobacter baumannii, en Durlobactam verndar Sulbactam gegn niðurbroti af ensímum sem Acinetobacter baumannii framleiðir.
Kólumbía
Þann 25. maí 2023 tilkynnti Blue Earth Diagnostics að FDA samþykkti skráningu Posluma, en virka innihaldsefnið í henni er Flotufolastat F-18 Gallium, til notkunar við geislavirkt positron emission tomography (PET) greiningu á blöðruhálskirtilssértækum himnumótefnavaka ( PSMA) jákvæðni. sár, hjá körlum með grun um krabbamein í blöðruhálskirtli með meinvörpum sem eru umsækjendur í fyrstu endanlega meðferð eða þar sem grunur leikur á endurkomu vegna hækkaðs sermisþéttni blöðruhálskirtilssértæks mótefnavaka (PSA).
Paxlovid
Þann 25. maí 2023 tilkynnti Pfizer að FDA samþykkti markaðssetningu Paxlovid. Virku innihaldsefni lyfsins eru Nirmatrelvir og Ritonavir. Það er notað til að meðhöndla fullorðna sjúklinga með væga til miðlungsmikla COVID-19 sýkingu. Paxlovid er fjórða FDA-samþykkta lyfið. Fyrsta lyfið sem notað er til að meðhöndla COVID-19 hjá fullorðnum og eina veirueyðandi lyfið til inntöku.
Inpefa
Þann 26. maí 2023 tilkynnti Lexicon Pharmaceuticals að FDA samþykkti skráningu Inpefa. Virka innihaldsefnið í lyfinu er sotagliflozin. Inpefa er natríum-glúkósa co-transporter 2 (SGLT2) hemill notaður til að draga úr hættu á hjartabilun eða langvarandi. aðrir áhættuþættir hjarta- og æðasjúkdóma.
Litfulo
Þann 23. júní 2023 tilkynnti Pfizer að FDA samþykkti Litfulo, en virka efnið í því er Ritlecitinib Tosylate, til notkunar hjá sjúklingum með alvarlega hárlos á aldrinum 12 ára og eldri. Litfulo er kínasahemill sem hamlar Janus kínasa 3 (JAK3) og týrósín kínasa sem eru tjáðir í lifrarfrumukrabbameini (TEC) kínasafjölskyldunni.
Vanflyta
Þann 20. júlí 2023 tilkynnti Daiichi Sankyo að FDA samþykkti skráningu Vanflyta. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Quizartinib Dihydrochloride, til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með nýgreint bráða mergfrumuhvítblæði (AML) með FLT3-ITD stökkbreytingum. Quizartinib er fyrsti FLT3 hemillinn sem FDA hefur samþykkt sérstaklega til meðferðar á FLT3-ITD-jákvæðu AML og nær yfir þrjú meðferðarstig nýgreindrar AML - örvun, styrking og viðhaldsmeðferð hjá sjúklingum sem ekki hafa verið ígræddir.
Kólumbía
Þann 24. júlí 2023 tilkynnti Tarsus að FDA samþykkti Xdemvy, en virka innihaldsefnið er Lotilaner, til að meðhöndla Demodex blepharitis. Lotilaner er mítasértækur hemill á gamma-amínósmjörsýru (GABA)-stýrðum klóríðgöngum. Hömlun á þessum GABA klóríðgöngum veldur lömun í marklífverunni sem leiðir til dauða hennar. Lyfið beinist beint að Demodex, uppsprettu Demodex blæðingarbólgu. Þetta er fyrsta og eina FDA-samþykkta róttæka meðferðin sérstaklega fyrir Demodex.
Kólumbía
Þann 4. ágúst 2023 tilkynnti Astellas Pharma að FDA samþykkti markaðssetningu Izervay sem þróað var af dótturfyrirtæki sínu Iveric Bio. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Avacincaptad Pegol Sodium, sem er notað til að meðhöndla landfræðilega rýrnun (GA) af völdum macular hrörnunar (AMD). Izervay er nýr C5 komplement prótein hemill, sem inniheldur avacincaptad pegol, sem veikir virkni komplement kerfisins með markvissri árás á C5 og getur þar með hægja á þróun kortarýrnunar.
Sohonos
Þann 16. ágúst 2023 tilkynnti Ipsen að FDA samþykkti markaðssetningu Sohonos. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Palovarotene, sem er notað til að draga úr framleiðslu á nýjum beinvef hjá sjúklingum með versnandi vöðvabein (FOP). Palovarotene er sértækur retínósýruviðtaka gamma (RAR) örvi til inntöku sem miðlar víxlverkun milli viðtaka, vaxtarþátta og próteina í sjónboðaleiðinni til að draga úr þróun nýrra óeðlilegra beina. formi. Sohonos er fyrsta FDA-samþykkta lyfið til að meðhöndla FOP.
Afhexda
Þann 8. september 2023 tilkynnti BioLineRx að FDA samþykkti skráningu Aphexda. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Motixafortide Acetate. Aphexda er blóðmyndandi stofnfrumuvirkjandi efni sem hentar til notkunar ásamt filgrastimi (G-CSF) til að virkja mergæxli. Blóðmyndandi stofnfrumur sjúklingsins eru fluttar í útlæga blóðið til söfnunar og síðari eigin ígræðslu. Aphexda er nýstárlegur CXCR4 hemill sem gefinn er með inndælingu undir húð. Aphexda er fyrsta nýstárlega lyfið til að fá samþykki FDA fyrir virkjun mergæxla stofnfrumna í tíu ár.
Ojjaara
Þann 15. september 2023 tilkynnti GSK að FDA samþykkti markaðssetningu Ojjaara. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Momelotinib Dihydrochloride, sem hentar til meðhöndlunar á miðlungsmikilli eða áhættusamri mergvefjabólgu, þar með talið frummergvefjavefja eða afleidd mergvefsvef (polycythemia vera og nauðsynleg blóðflagnahækkun) hjá fullorðnum með blóðleysi. Ojjaara er nýtt lyf með aðgreindan verkunarmáta sem miðar að JAK1, JAK2 og ALK2. Ojjaara er fyrsta og eina meðferðin sem hentar sjúklingum með merg og blóðleysi.
Exxua
Þann 22. september 2023 tilkynnti Fabre-Kramer Pharmaceuticals að FDA samþykkti skráningu Exxua. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Gepirone Hydrochloride, sem hentar til meðferðar á þunglyndi fullorðinna (MDD). Exxua er fyrsti sértæki 5-HT1A viðtakaörvi til inntöku sem FDA hefur samþykkt til að meðhöndla MDD.
Rivfloza
Þann 29. september 2023 tilkynnti NovoNordisk að FDA samþykkti skráningu á RNAi meðferð sinni Rivfloza inndælingu. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Nedosiran Sodium. Það er hentugur til að draga úr hættu á frumkominni ofoxalúríu af tegund 1 á aldrinum 9 ára og eldri og með tiltölulega litla nýrnastarfsemi. betra magn oxalats í þvagi hjá sjúklingum með Rivfloza, fyrstu samþykktu RNAi meðferðina sem Novo Nordisk þróaði. Rivfloza binst mRNA sem tjáir lifrarlaktat dehýdrógenasa (LDH) og hindrar tjáningu þessa próteins, sem dregur verulega úr offramleiðslu oxalats.
Vellíðan
Þann 12. október 2023 tilkynnti Pfizer að FDA samþykkti markaðssetningu Velsipity. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Etrasimod Arginine. Velsipity er sfingósín 1-fosfatviðtakamótari sem getur blokkað eitilfrumur að hluta og til baka. Hæfni til útflæðis frá eitillíffærum, sem dregur þannig úr fjölda eitilfrumna í útæðablóði, er ætlað til meðferðar á miðlungs til alvarlegri virkri sáraristilbólgu hjá fullorðnum.
Zilbrysq
Þann 17. október 2023 tilkynnti UCB að FDA samþykkti markaðssetningu Zilbrysq. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Zilucoplan Sodium, sem er notað til að meðhöndla fullorðna sjúklinga með almenna vöðvaspennu (gMG) sem eru and-asetýlkólínviðtaka (AChR) mótefnajákvæð. Sem complement C5 hemill hamlar Zilbrysq complement-miðluðum taugamótaskemmdum með markvissum verkunarmáta. Zilbrysq er fyrsti nýi, einu sinni á sólarhring, stórhringlaga peptíð C5 complement hemill undir húð sem er samþykktur til að meðhöndla þessa sjúklinga.
Kólumbía
Þann 26. október 2023 tilkynntu Santhera Pharmaceuticals og ReveraGen BioPharma sameiginlega að FDA samþykkti skráningu Agamree. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Vamorolone. Agamree er barksteri sem hefur bólgueyðandi og ónæmisbælandi áhrif í gegnum sykursteraviðtakann. Það er hentugur fyrir Treats Duchenne vöðvarýrnun (DMD) hjá sjúklingum 2 ára og eldri.
Frakkland
Þann 8. nóvember 2023 tilkynntu Chi-Med og Takeda í sameiningu að FDA samþykkti markaðsumsókn Fruzaqla. Virka innihaldsefnið í lyfinu er frúquintinib, sem er notað til að meðhöndla sjúklinga sem áður hafa fengið flúorúrasíl, oxaliplatín og irinotecan meðferð. Krabbameinslyfjameðferð, æðaþelsvaxtarþáttur („VEGF“) meðferð og meðferð gegn epidermal growth factor receptor (EGFR) hjá fullorðnum með meinvörp í ristli og endaþarmi.
Vörn
Hinn 15. nóvember 2023 tilkynnti CorMedix að FDA samþykkti skráningu Defencath. Virku innihaldsefni lyfsins eru heparínnatríum og taurolidin. Það er hentugur til að draga úr hættu á nýrnabilun hjá takmörkuðum hópi fullorðinna sjúklinga með nýrnabilun sem fá langtíma blóðskilun í gegnum miðlæga bláæðalegg (CVC). Skyldar blóðrásarsýkingar (CRBSI), heparín er segavarnarlyfslausn sem oft er notuð á hollegg þegar þeir eru ekki í notkun til að koma í veg fyrir að hugsanlega hættulegir blóðtappa myndist. Taurolidine er tíadíazín bakteríudrepandi efni þróað af CorMedix Company. Það er hægt að nota sem breiðvirkt bakteríudrepandi efni gegn ýmsum bakteríum.
Ágúst
Hinn 15. nóvember 2023 tilkynnti BRISTOL að FDA samþykkti Augtyro, en virka innihaldsefnið í því er repotrectinib, til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með ROS1-jákvætt staðbundið langt gengið eða meinvörpað lungnakrabbamein sem ekki er af smáfrumugerð (NSCLC). Repotrectinib er fyrsta nýja kynslóð ROS1, pan-TRK og ALK hemlar, sem hefur þá kosti að vera sterkari gegn krabbameini, fjölmarka breiðvirkt krabbamein og möguleika á að sigrast á lyfjaónæmi.
Truqap
Þann 16. nóvember 2023 tilkynnti Astrazeneca að FDA samþykkti skráningu Truqap. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Capivasertib. Truqap er notað ásamt Faslodex til meðferðar á hormónaviðtaka (HR) jákvæðum og húðþekjuvaxtarþáttarviðtaka 2 (HER2) neikvæðum. Fullorðnir sjúklingar með staðbundið langt gengið eða brjóstakrabbamein með meinvörpum. Truqap er fyrsta flokks AKT hemill og sérhæfður adenósín þrífosfat til inntöku (ATP) samkeppnishemlar sem hamlar öllum 3 ísóformum serín/þreónín kínasa AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
Þann 27. nóvember 2023 tilkynnti SpringWorks Therapeutics að FDA samþykkti markaðssetningu Ogsiveo. Virka efnið í lyfinu er Nirogacestat Hydrobromide. Ogsiveo er gamma secretase hemill til inntöku til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með versnandi desmoid æxli sem þurfa almenna meðferð. Þessi vara er fyrsta desmoid æxlismeðferðin sem er samþykkt til markaðssetningar. FDA veitti áður Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track og Orphan Drug tilnefningar til meðferðar á desmoid æxlum.
Fabhalta
Þann 5. desember 2023 tilkynnti Novartis að FDA samþykkti skráningu Fabhalta. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Iptacopan Hydrochloride, sem er hentugur til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með paroxysmal næturblóðrauða (PNH). Fabhalta er complement storkuþáttur B hemill sem virkar nærliggjandi í annarri viðbót ónæmiskerfisins til að stjórna eyðingu rauðra blóðkorna (RBC) í heild sinni bæði innan og utan æða.
Filsuvez
Þann 18. desember 2023 tilkynnti AMRYT að FDA samþykkti markaðssetningu Filsuvez. Virka innihaldsefnið í lyfinu er Birch Triterpenes, sem er hentugur til meðferðar á junctional eða atrophic epidermolysis hjá sjúklingum 6 mánaða og eldri.
Kólumbía
Þann 21. desember 2023 hefur Wainua, sem er þróað í sameiningu af AstraZeneca og Ionis Pharmaceuticals, verið samþykkt af FDA í Bandaríkjunum til meðferðar á fjöltaugakvilla með arfgengri transtýretínmiðluðu amyloidosis hjá fullorðnum. Wainua er Antisense fákirni-GalNAc samtengingar valda niðurbroti stökkbreytts og villigerðar TTR mRNA með því að bindast TTR mRNA, og dregur þar með úr sermi TTR próteini og TTR próteini útfellingu í vefjum. Það miðar að því að hægja á framgangi sjúkdómsins og bæta lífsgæði sjúklinga með því að hindra framleiðslu á misbrotnum stökkbreyttum TTR próteinum.
Í stuttu máli má segja að fjöldi nýrra lyfja sem FDA samþykkti árið 2023 náði hámarki í fimm ár og hlutfall lyfja með nýstárlegum aðferðum náði hámarki. Lítil sameindalyf eru enn helsta krafturinn í nýsköpunarlyfjum, á meðan fjöldi genameðferða sem CBER hefur samþykkt sló met og nýjungar halda áfram að koma fram.