American Journal of Hematology birti nýlega niðurstöður úr II. stigs rannsókn á BTK (Bruton Tyrosine Kinase) hemli orelabrutinib hjá sjúklingum með viðvarandi eða langvarandi frumónæmisblóðflagnafæð (ITP), þar sem metin var virkni og öryggi orelabrutinibs hjá fullorðnum sjúklingum með viðvarandi eða langvarandi ITP. Tímaritið komst að þeirri niðurstöðu að rannsóknin gæfi sannfærandi vísbendingar um möguleika orelabrutinibs sem örugga og árangursríka meðferð fyrir sjúklinga með ITP.
Aðalendapunktur rannsóknarinnar var hlutfall sjúklinga sem náðu blóðflagnafjölda meira en eða jafnt og 50 × 109/L í að minnsta kosti tvær vikur í röð (án björgunarlyfja síðustu 4 vikurnar). Alls voru 33 sjúklingar skráðir. Bæði 50mg QD og 30mg QD skammtahópar af orelabrutinib voru öruggir við meðferð sjúklinga með ITP. Almennt séð svöruðu sjúklingar sem tóku orelabrutinib í 50 mg skammtinum á hverjum degi hratt með betri verkun, sérstaklega hjá þeim sem áður höfðu svarað sykurstera (GC) / immúnóglóbúlínmeðferð í bláæð (IVIG).
Í 50mg hópnum náðu 40% sjúklinga aðalendapunkti. Meðal 12 sjúklinga sem náðu aðalendapunktssvörun var viðvarandi svörunarhlutfall 83,3%. Meðal 22 sjúklinga með fyrri svörun við GC eða IVIG náðu 75,0% í 50 mg hópnum aðalendapunktinum.
Notkun orelabrutinibs bætti verulega lífsgæði sjúklinga. Í viku 24 sáu sjúklingar að meðaltali aukningu um 21,2 stig í líkamlegri vellíðan og 10,3 stig í tilfinningalegri vellíðan, mæld með því að nota 36-Item Short Form Health Survey (SF-36). Þessar niðurstöður lýsa upp möguleika orelabrutinibs til að umbreyta almennu heilsuskyni og daglegu lífi sjúklinga á jákvæðan hátt.
Í hnitmiðaðri greiningu á 28 sjúklingum sýndi orelabrutinib skammtaháða lyfjahvörf. Athyglisvert er að 50?mg skammturinn leiddi til marktækt meiri lyfjaútsetningar. Báðir skammtar náðu næstum fullkominni og viðvarandi upptöku marksameindarinnar, BTK. Miðgildi notkunar fór yfir 99% fjórum klukkustundum eftir lyfjagjöf og var áfram yfir 93% á 24-klukkutíma skammtabilinu. Þessar niðurstöður staðfesta ekki aðeins skammtaháða útsetningu heldur varpa einnig ljósi á öfluga markvirkni orelabrutinibs í báðum skömmtum, sem undirstrikar hugsanlega lækningalega verkun þess.
Orelabrutinib var öruggt og þolist vel við meðferð á ITP. Flestar meðferðartengdar aukaverkanir (TRAE) voru 1. eða 2. stig.
Prófessor Ming Hou, leiðandi PI, sagði: "Stiga 2 rannsóknin gefur sannfærandi vísbendingar um möguleika orelabrutinibs sem öruggrar og árangursríkrar meðferðar fyrir sjúklinga með ITP. Frekari rannsókn með stærri, slembiröðuðum, samanburðarrannsóknum með lyfleysu er ábyrg til að staðfesta endanlega. þessar niðurstöður og staðfesta orelabrutinib sem dýrmætan meðferðarmöguleika fyrir ITP stjórnun."
III. stigs skráningarrannsókn á orelabrutinib til meðferðar á sjúklingum með ITP er í gangi í Kína. Gert er ráð fyrir að síðasti sjúklingurinn verði skráður fyrir árslok 2024.
The American Journal of Hematology er fræðilegt tímarit með áherslu á blóðsjúkdómafræði, sem var stofnað árið 1976 og gefið út mánaðarlega af WILEY útgefanda. Tímaritið hefur verið tekið inn í SCIE og SCI gagnagrunna, með áhrifaþáttinn 13,268 árið 2022.
Um Orelabrutinib
Orelabrutinib er mjög sértækur BTK hemill þróaður af InnoCare til að meðhöndla krabbamein og sjálfsofnæmissjúkdóma.
Þann 25. desember 2020 fékk orelabrutinib samþykki frá Kína National Medical Products Administration (NMPA) fyrir tveimur ábendingum: meðferð sjúklinga með endurtekið/óþolandi langvarandi eitilfrumuhvítblæði (CLL)/smá eitilfrumuæxli (SLL) og meðferð sjúklinga með bakslagi/refraktært möttulfrumu eitilæxli (MCL). Í lok árs 2021 var orelabrutinib sett á listann yfir endurgreiðslulyf, sem gerir það kleift að nýtast fleiri eitlakrabbameinssjúklingum. Þann 22. nóvember 2022 var orelabrutinib samþykkt til meðferðar á R/R MCL í Singapúr. Þann 20. apríl 2023 var orelabrutinib samþykkt fyrir meðferð r/r MZL í Kína.
Til viðbótar við samþykktar ábendingar eru klínískar rannsóknir á fjölsetra og fjölábendingum í gangi í Bandaríkjunum og Kína með orelabrutinib sem einlyfjameðferð eða í samsettri meðferð, svo sem fyrir fyrstu meðferð á MCD undirgerð dreifðs stórra B-frumu eitlaæxla ( DLBCL).
Orelabrutinib var veitt Breakthrough Therapy Tilnefning til meðferðar á r/r MCL af matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna (FDA). Skráningu sjúklinga í II. stigs skráningarrannsókn fyrir R/R MCL var lokið í Bandaríkjunum. Fyrirtækið gerir ráð fyrir að leggja fram NDA til bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitsins (US FDA) á þriðja ársfjórðungi 2024.
Að auki er orelabrutinib í framþróun í öðrum sjálfsofnæmisrannsóknum, um allan heim, þar á meðal: III. stigs skráningarrannsókn til meðferðar á frumónæmis blóðflagnafæð purpura (ITP) sem stendur yfir í Kína, alþjóðleg stig II rannsókn til meðferðar á MS (MS) , II. stigs rannsókn til meðferðar á SLE í Kína sem hefur náð sönnun um hugmynd (PoC), og II. stigs rannsókn til meðferðar á taugamyelitis sjónrófsröskun (NMOSD) í gangi í Kína.